Врачи добились значительного прогресса в лечении болезни Хантингтона, наследственного заболевания, разрушающего клетки мозга. Об этом сообщает newsbytesapp.com.Эта болезнь сочетает в себе симптомы деменции, болезни Паркинсона и бокового амиотрофического склероза.
Новое лечение включает генную терапию, вводимую в ходе сложной операции на мозге, длящейся от 12 до 18 часов. Лондонский профессор Сара Табризи из Университетского колледжа Лондона (UCL) сообщила, что лечение замедляет прогрессирование болезни на 75%. Это значит, что за год после терапии пациенты могут ожидать ухудшения состояния, как за четыре года без лечения. Профессор утверждает, что это дает пациентам десятилетия «качественной жизни». Обычно первые симптомы болезни Хантингтона проявляются в 30-40 лет, и болезнь может быть смертельной в течение двух десятилетий.
Лечение направлено на снижение уровня токсичного белка в мозге с помощью одной дозы. Оно использует передовую генную медицину, сочетающую генную терапию и технологии генного сайленсинга. В ходе операции в мозг вводят модифицированный вирус с особой последовательностью ДНК. Этот процесс требует реального времени МРТ-сканирования для точного наведения.
Клинические испытания с участием 29 пациентов показали, что через три года после операции прогрессирование болезни замедлилось в среднем на 75%. Уровень нейрофиламентов в спинномозговой жидкости снизился, что свидетельствует о сохранении нервных клеток. Профессор Эд Уайлд из UCL назвал это «результатом, которого мы ждали».
Лечение признано безопасным, хотя у некоторых пациентов наблюдались воспаления, вызывающие головные боли и спутанность сознания. Эти симптомы либо проходили сами, либо требовали стероидного лечения. Профессор Уайлд ожидает, что терапия будет действовать пожизненно, так как клетки мозга не обновляются, в отличие от клеток крови и кожи.
Болезнь Хантингтона затрагивает около 75,000 человек в Великобритании, США и Европе. Сотни тысяч людей являются носителями мутации.