Компания Quetzal Therapeutics, специализирующаяся на разработке инновационных методов лечения редких заболеваний, объявила о начале ключевого клинического исследования III фазы перорального препарата QTX-2101. Об этом сообщает markets.businessinsider.com.
Этот экспериментальный препарат представляет собой капсулы с триоксидом мышьяка и предназначен для терапии острого промиелоцитарного лейкоза (ОПЛ) – редкой и агрессивной формы рака крови.
Новое глобальное многоцентровое исследование, в котором примут участие пациенты с впервые диагностированным ОПЛ, будет рандомизированным и контролируемым. Цель испытания – сравнить эффективность, безопасность и фармакокинетику QTX-2101 со стандартными методами лечения. Результаты предшествующих исследований I фазы, проведенных в США, продемонстрировали обнадеживающие данные по безопасности и фармакокинетике, что позволило перейти к следующему этапу разработки.
QTX-2101 разработан как пероральная форма триоксида мышьяка, призванная устранить недостатки внутривенного введения. Переход от ежедневных инфузий к приему капсул может обеспечить более точное дозирование и стабильность, а также принести значительные преимущества пациентам и их близким. Ожидается, что это позволит сократить время, проводимое в клиниках, минимизировать нарушения привычного образа жизни и снизить нагрузку на систему здравоохранения. Разработчики стремятся сделать лечение более доступным и удобным, избегая при этом сложностей, связанных с жидкими пероральными формами.
«Запуск этого исследования III фазы является важным этапом в развитии QTX-2101, — отметил доктор Шаад Абедин, главный медицинский директор Quetzal Therapeutics. — Несмотря на благоприятные показатели выживаемости при ОПЛ, связанные с лечением неудобства и переносимость остаются серьезными проблемами. Наша пероральная форма в капсулах призвана решить ключевые ограничения внутривенного триоксида мышьяка, делая лечение более доступным и управляемым для пациентов и медицинских работников».
Острый промиелоцитарный лейкоз (ОПЛ) является редким и агрессивным подтипом острого миелоидного лейкоза, составляя примерно 10-15% всех случаев ОМЛ. Заболевание характеризуется наличием генной транслокации PML-RARA и, в случае отсутствия лечения, сопряжено с высоким риском тяжелых кровотечений и быстрой прогрессией.