Датские ученые совершили прорыв в лечении лобно-височной деменции (ЛВД), одной из наиболее распространенных форм деменции у людей моложе 60 лет. Об этом сообщает eurekalert.org.
Завершился первый этап клинических испытаний нового перорального препарата, который показал способность восстанавливать нормальный уровень белка програнилина у пациентов с генетической предрасположенностью к заболеванию. Этот результат дает надежду на возможность предотвращения развития ЛВД у лиц с высоким генетическим риском, что может кардинально изменить будущее терапии деменции.
Профессор Андерс Нюкъер, один из ведущих исследователей, стоящих за этим открытием, пояснил, что его команда много лет изучала роль рецептора сортилина в нейродегенерации. Было установлено, что этот рецептор регулирует распад белка програнилина в нервных клетках, а нарушения этого процесса играют ключевую роль в развитии ЛВД. «Видеть, как наши знания трансформируются в лечение, демонстрирующее многообещающие клинические результаты, — это огромный шаг вперед для всей области исследований», — отметил Нюкъер, подчеркнув важность фундаментальной науки для разработки новых терапевтических подходов.
Лобно-височная деменция характеризуется поражением лобных и височных долей головного мозга, что приводит к нарушениям поведения, речи и способности выполнять повседневные задачи. Заболевание прогрессирует очень быстро, и на данный момент не существует одобренных методов лечения.
Новый препарат, получивший название VES001, был разработан датской биотехнологической компанией Vesper Bio при участии Андерса Нюкъера и его международных коллег. Его действие основано на избирательном ингибировании рецептора сортилина, что предотвращает распад програнилина, не затрагивая при этом другие важные функции мозга. В ходе испытаний было зафиксировано нормализация уровня програнилина в спинномозговой жидкости и благоприятный профиль безопасности, без серьезных побочных эффектов у пациентов, еще не проявивших симптомов заболевания. Следующим шагом станет проведение более масштабного клинического испытания с участием пациентов, уже имеющих симптомы ЛВД.