Компания uniQure объявила в среду о том, что высокая доза их экспериментальной генотерапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона показала положительные результаты в исследовании первой и второй фазы. Об этом сообщает endpoints.news.Основной целью испытаний была проверка эффективности и безопасности препарата. Успешные результаты дают надежду на новые методы лечения этого редкого и тяжелого заболевания. uniQure планирует запустить терапию на рынок в 2026 году. Это событие является важным шагом вперед в области генетической медицины и может значительно улучшить качество жизни пациентов с болезнью Хантингтона. За успешным завершением первой и второй фазы испытаний последуют дальнейшие клинические исследования, которые подтвердят эффективность и безопасность препарата перед его выходом на рынок.