Две амбициозные биотехнологические компании, RenBio из Нью-Йорка и Fractyl Health из Массачусетса, работают над революционным подходом к лечению ожирения и диабета. Об этом сообщает CNN.
Их цель – разработать методы, позволяющие организму человека самостоятельно вырабатывать белок GLP-1, который является активным ингредиентом в популярных препаратах для снижения веса, таких как Оземпик, Вегови, Зепбаунд и Монджаро. Если эти исследования увенчаются успехом, пациенты смогут получать разовую инъекцию, активирующую их собственные клетки для производства этого гормона.
GLP-1 (глюкагоноподобный пептид-1) – это естественный гормон, вырабатываемый организмом, который играет ключевую роль в регуляции аппетита и уровня сахара в крови. Он сигнализирует мозгу и кишечнику о насыщении, замедляет опорожнение желудка и стимулирует выработку инсулина. Новые лекарства, имитирующие действие GLP-1, продемонстрировали высокую эффективность в борьбе с избыточным весом, открыв новую эру в лечении ожирения. Их популярность в США стремительно растет: по данным недавнего отчета Gallup, за менее чем два года доля взрослых американцев, использующих эти препараты для похудения, увеличилась с 5,8% до 12%. Это, в свою очередь, могло способствовать снижению уровня ожирения в стране с 39,9% в 2023 году до 37% в 2025 году.
Однако существующие препараты имеют свои недостатки. Они могут быть дорогостоящими, а до половины пациентов сообщают о побочных эффектах, включая тошноту, рвоту и усталость. Кроме того, исследования показывают, что для поддержания достигнутого веса необходимо продолжать прием этих лекарств, что устраивает далеко не всех. Недавний анализ выявил, что почти две трети пациентов без диабета, начавших прием GLP-1 препаратов, прекратили их использование в течение года.
Именно эти ограничения побудили исследователей искать новые, более долгосрочные и менее обременительные решения. Компании Fractyl Health и RenBio сосредоточили свои усилия на разработке генной терапии, которая позволит организму самостоятельно производить GLP-1.
Fractyl Health представила предварительные результаты испытаний своей генной терапии под названием Rejuva на мышах на ежегодной конференции ObesityWeek в Атланте. RenBio также поделилась данными своих исследований на мышах в виде препринта, который еще не прошел рецензирование в медицинских журналах. Компания планирует представить обновленные результаты на той же конференции.
Технология RenBio, получившая название «Make Your Own» («Сделай сам»), основана на использовании плазмиды – кольцевой молекулы ДНК. Плазмиды, содержащие генетические инструкции для производства белка-агониста рецептора GLP-1 (аналогичного активному веществу в препаратах Оземпик и Монджаро), вводятся в мышечную ткань. Затем с помощью коротких электрических импульсов создаются временные поры в клеточных мембранах, позволяющие ДНК проникнуть внутрь клеток. Ученые отмечают высокую эффективность этого метода, позволяющего клеткам начать производство нужного белка.
Обе компании провели начальные тесты на мышах, продемонстрировав эффективность своих подходов. В настоящее время они переходят к испытаниям на более крупных животных, таких как свиньи и обезьяны, чтобы оценить безопасность и действенность генной терапии в больших организмах. Несмотря на обнадеживающие результаты, путь к применению этих методов у людей еще долог. Потребуются годы дальнейших исследований и клинических испытаний, чтобы доказать безопасность и эффективность генной терапии для пациентов, а также обеспечить необходимое финансирование для ее дальнейшего развития.