Адено-ассоциированные вирусы (ААВ) долгое время считались надежным способом доставки генов для лечения генетических заболеваний. Однако недавние инциденты с участием компании Sarepta Therapeutics поставили под вопрос безопасность этой технологии. Два пациента с мышечной дистрофией Дюшенна (ДМД), получившие ААВ-терапию Elevidys, умерли от повреждения печени. Также погиб участник первой фазы клинических испытаний другой терапии компании для лечения мышечной дистрофии Эмери-Дрейфуса, которая использует ту же платформу. Проблема заключается в том, что ААВ накапливаются в печени, вызывая иммунный ответ. Это может привести к серьезным осложнениям, таким как цитокиновый шторм. Несмотря на то, что ААВ были открыты еще в 1965 году и продемонстрировали свою эффективность в доставке генов, недавние события заставляют сообщество пересмотреть их безопасность. В 2017 году компания Novartis получила одобрение FDA для своей терапии Luxturna, использующей ААВ для лечения редкой формы наследственной потери зрения. Теперь же, после серии громких смертей, вопросы о безопасности ААВ становятся все более актуальными.
—
📰 Источник: biospace.com
Адаптировано и переведено с оригинала
