Новый генетический метод лечения замедляет прогрессирование болезни Хантингтона на 75%

Новый генетический метод лечения, известный как AMT-130, впервые замедлил прогрессирование болезни Хантингтона на 75% в течение трех лет наблюдения. Об этом сообщает Ynet.Эксперты называют это прорывом, который может изменить ход болезни и дать надежду тысячам больных по всему миру. Метод разработан компанией uniQure и протестирован в международном исследовании в Великобритании и США. Он включает однократное введение безопасного вируса, несущего генетический материал, который блокирует производство токсичного белка хантингтина, вызывающего необратимый ущерб клеткам мозга. Болезнь Хантингтона — это редкое генетическое заболевание, передающееся по наследству. Оно вызывает изменения в поведении, когнитивные и психиатрические симптомы, а также неконтролируемые движения тела. В конечном итоге болезнь приводит к деменции и параличу, а средняя продолжительность жизни после появления симптомов составляет около 15 лет. Новый метод лечения требует сложного хирургического вмешательства, которое длится 12-20 часов. В ходе операции в мозг вводится вирус, содержащий генетический материал microRNA, который направлен на подавление производства дефектного белка хантингтина. Доктор Йонатан Рейнер, невролог и эксперт по двигательным расстройствам, объясняет, что до сих пор не существовало эффективного метода лечения, который мог бы замедлить или остановить прогрессирование болезни. Новый подход может предложить пациентам надежду на лучшее качество жизни и более продолжительную ремиссию.