Генная терапия замедляет болезнь Хантингтона на 75% в прорывном клиническом испытании

Британские врачи сообщили о важном медицинском прорыве. Об этом сообщает gizmodo.com.Впервые удалось успешно замедлить прогрессирование нейродегенеративного заболевания Хантингтона с помощью генной терапии. В среду компания uniQure объявила результаты клинических испытаний своей терапии под кодовым названием AMT-130. Испытания, проведенные при участии исследователей из Университетского колледжа Лондона, показали, что AMT-130 замедляет развитие симптомов болезни на 75%. Кроме того, терапия снижает гибель клеток мозга, что является характерной чертой этого заболевания. Хотя исследования еще на ранних стадиях, результаты могут вскоре привести к созданию значительного метода лечения этого смертельного заболевания. Сара Табризи, директор Центра болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона и главный научный консультант исследования, заявила: ‘Я считаю, что эти прорывные данные являются самыми убедительными в данной области на сегодняшний день и подчеркивают потенциал терапии, изменяющей течение болезни Хантингтона, где существует острая необходимость в новых методах лечения’. Болезнь Хантингтона вызывается мутацией в гене, называемом huntingtin. Эта мутация приводит к образованию дефектного белка, который постепенно разрушает клетки мозга, особенно в областях, отвечающих за движение и когнитивные функции. Генетическая мутация, вызывающая болезнь Хантингтона, доминирующая, что означает, что для развития заболевания достаточно одной копии гена от родителя. Таким образом, вероятность унаследовать эту болезнь составляет 50%, если один из родителей является носителем мутации. Обычно симптомы болезни проявляются у людей в возрасте 30-40 лет, сначала в виде проблем с движением. Однако болезнь прогрессирует, и со временем развиваются деменция и другие серьезные проблемы со здоровьем. Большинство людей с болезнью Хантингтона живут всего 15-20 лет после появления симптомов.