Исследование, проведенное Джонсом Хопкинсом, показывает, что пациенты с спинальной мышечной атрофией (СМА) могут восстановить мышечную массу с помощью нового лечения моноклональными антителами. Результаты исследования, опубликованные 13 августа в Lancet Neurology, демонстрируют улучшение моторной функции у детей с СМА, которые не могут ходить.
СМА — одно из самых распространенных генетических нервно-мышечных заболеваний, поражающее одного из 15,000 человек. Оно затрагивает людей всех возрастов, но большинство страдают слабостью с младенчества или раннего детства. За последнее десятилетие три новых терапии — нусинерсен, рисдиплам и генная терапия онасемноген абепарвовек — значительно изменили клиническое течение болезни. СМА больше не является основной причиной смерти в младенчестве. Однако, несмотря на эффективность этих терапий, многие пациенты остаются ослабленными с важными ограничениями моторной функции.
Теперь новое лечение основывается на открытиях, сделанных исследователями Джонса Хопкинса под руководством Се-Джин Леда в 1997 году. Они обнаружили миостатин, гормон, регулирующий мышечную массу. После пробного испытания апитегромаба, моноклонального антитела, изменяющего уровни миостатина, Томас Кроуфорд, профессор неврологии в медицинской школе Джонса Хопкинса, отмечает, что это первая терапия, которая использует этот естественный гормон для лечебной пользы.
Кроуфорд, также являющийся педиатрическим неврологом в детском центре, и его команда исследовали, может ли апитегромаб безопасно улучшить мышечную функцию у большого числа пациентов с СМА. С 14 апреля 2022 года по 4 сентября 2024 года в исследование были включены 188 пациентов в возрасте от 2 до 21 года с неамбулаторной формой СМА типа 2 или 3, получавших нусинерсен или рисдиплам в 48 больницах девяти стран Европы и Северной Америки. Участники случайным образом получали апитегромаб или плацебо внутривенно каждые четыре недели.
Через 12 месяцев исследователи отметили статистически значимые и потенциально клинически важные улучшения моторной функции у участников, получавших апитегромаб, по сравнению с теми, кто получал плацебо.
—
📰 Источник: hopkinsmedicine.org
Адаптировано и переведено с оригинала
